什麼是臨床試驗? 為什麼要參加臨床試驗?

馬偕紀念醫院 血液暨腫瘤科 謝瑞坤 主任

嚴謹的臨床試驗才能決定藥物是否有效

一個新的藥品要發展到可成為公認的治療方式有其必要的條件，抗癌用藥的條件尤其更是嚴格。當我們必需依賴一個藥物來克服癌症以求得繼續生存的機會時，應該更能體會到這個事實。每個人都有權利接受，也都希望能掌握最好的治療藥物。任何一個號稱可以治癌的藥物最終都得經過適當的過程來證實其療效，這個過程就是所謂的臨床試驗。唯有經由嚴謹的臨床試驗才能判定藥物是否有其號稱的療效，否則都只是給予患者一個空虛的希望而已。

抗癌的藥品的發展有其一定的步驟，除了早期尋訪各種天然物質以外，伴隨著分子生物學、藥理學及生化合成技術的發展而有愈來愈多的藥被發現了。我們可經由一已知有效的藥物結構來作改良以製造出更好的藥物，也可以根據我們對細胞重要生化步驟的了解來尋求設計可阻斷其重要步驟的藥物。

要評估一個新的化合物是否有抗癌的效果通常必需經過幾個嚴謹的步驟才能作適當的評估。適當的評估基本上有兩個最重要的目的: 藥物是否確實有效以及是否確定無效。不適當的評估會使原本無效的藥物被錯誤地使用，另一方面不適當的評估也可能使明明有效的藥物被錯誤地提早放棄了。這兩個結果都不是我們所想見的。醫界已從過去數十年的經驗中有了一套相當嚴謹的評估方法，而且這套評估的方法也已廣為世界各國所接受。

癌症臨床試驗:

這套評估的方法也就是所謂的癌症臨床試驗。與一般民眾想像不同的是，臨床試驗絕對不是把人當作白老鼠，而是對已通過嚴謹的細胞實驗以及動物實驗的可能優良藥物作最後階段的評估。在這最後階段的評估下，仍能維持期望中的療效的藥物，同時又可與目前已存在的藥物相比較或是有更佳的療效者才能正式上市。以白鳳豆為例，它只有經過初步的動物試驗而已，理論上甚至離真正的人體臨床試驗還很遙遠，另一方面其在過量服用下有可能產生毒性，加上媒體不適當的傳播，使得白鳳豆曾經大賣，無數的民眾不自知的成了被實驗的動物，而且還是自願的，捧上大筆金錢卻又在無任何保障下成了沒有價值的犧牲品。正規的臨床試驗絕對不是把人當作實驗白老鼠的。整個臨床試驗研究的過程從所在的醫院至主管的衛生署均有非常嚴謹的控管系統，參與的患者均會有完整的保障同時也都會受到完整的照顧。所以我們要看一個所謂的新藥是否有效，一定要去追根究底地問: 這個藥物有無進行過正統的評估而且被證實有療效？

舉個最明顯的例子: 鯊魚軟骨。在理論上及體外細胞的各種初步試驗中，鯊魚軟骨中的確是含有一些物質可以抑制腫瘤的新生血管形成，這個作用應可以阻止腫瘤細胞的養份通道而達到抑制癌症生長的效果。有了這樣的發現後又加上生產廠商的大力推廣，鯊魚軟骨很快地成為癌症患者的新希望之一，但在這樣特殊的理論基礎下，人們忽視了它並未接受過最重要的臨床試驗驗証過程。1997年的美國臨床腫瘤學會中發表的第一篇正式的臨床試驗結果: 在可評估療效的47名患者中,沒有任何患者達到完全或部份緩解，亦即無可見的抗癌療效。同時評估量表中患者接受治療後的生活品質變化也未見顯著的改善。這就是一個所謂抗癌聖品無法接受科學的考驗的最明顯的例子。可見在理論上有點療效的藥物，暴露在一個稍為較嚴謹的臨床試驗下，很快就喪失了其神祕性。

臨床試驗是一個驗證的過程，嚴謹的臨床試驗才能決定藥物是否有療效

為什麼要參加臨床試驗？

癌症患者，尤其是晚期的患者，其所能獲得的治療與治療效果往往有其限制。參與新藥的臨床試驗就是一個尋求合理的新希望的過程。當所患癌症再沒有進一步的合理治療選擇時，就可考慮去參與臨床試驗。癌症臨床試驗是將已經嚴謹的細胞實驗以及動物實驗評估過的可能優良藥物作最後階段的評估，選擇參與這類藥物的臨床試驗所能抱持的希望應是比去使用一些號稱秘方的未經證實的治療來得高。

另一個參與臨床試驗的理由，即是參與一個嚴謹的癌症臨床試驗會受到比較嚴謹的臨床照顧。美國的經驗顯示參加臨床試驗的患者一般會有比較好的生活品質。因為一個癌症新藥的臨床試驗不只是要看其療效如何，同時　　藥物的可能毒性反應也非常重要。所以每個患者都會被癌症臨床試驗相關的醫師及護理人員作緊密且周全的照顧及監測，患者身體的任何變化都會被密切追蹤，也因此能獲得最多的醫療照顧。妥善的醫療照顧之下患者的生活品質自然會較一般患者有保障。

如何去選擇一個適合自己病情的臨床試驗？
選擇時最簡單的方式就是看其合不合下列三個條件：
1) 適當的計劃主持人，癌症的臨床試驗應由癌症的專科醫師來主持。
2) 完整詳盡的研究計劃
3) 完整的患者人身保護。尤其須有臨床試驗計劃的完整說明及告知。
患者需先確定其所患疾病的病況，與其主治醫師就未來的可能治療方式作進一步的討論。若所患病況適合將要接受的臨床試驗，則要用上述三個條件來評估是否要參與該臨床試驗計劃。三個條件缺一不可。患者有權利去審視其所將參與的臨床試驗，有權利去知曉並被告知將面對的檢查、治療及病程的追蹤。患者唯有充分了解之後才能獲得臨床試驗的最大益處。

一位因為研究抑制腫瘤新生血管而在動物試驗上獲得極大成功的學者，在全世界都把光環加注在他身上時說了一句話：

"如果您是一隻小白鼠而且又有這類腫瘤的話,我們可有相當把握可以幫您對付這個腫瘤。"

以非小細胞肺癌為例，最近十年來在化學治療上的進步已明顯的改變了醫師們在提供患者治療方法時的態度。醫師已由以往的消極等待的態度變為要求病人及家屬積極的面對疾病並建議積極治療。

登錄日期：95年11月17日