譯者：鄧仲仁

一、 研究背景

慢性原發性血小板低下性紫斑症(chronic idiopathic thrombocytopenic purpura)的致病機轉，牽涉到抗體造成的血小板破壞與血小板製造的減少。Eltrombopag是一個血小板生成激素受器促進物(thrombopoietin-receptor agonist)，用以刺激血小板製造也許可以有效治療此病。

二、 研究對象與方法

我們進行本項臨床試驗，收入118名罹患慢性原發性血小板低下性紫斑症的病患，他們的血小板數量均小於30,000/mm3，且至少使用一種正規療法無效或仍發生疾病復發。將這些病患隨機地分成2組：「治療組」給予口服eltrombopag（每日使用劑量30、50或75毫克），「對照組」則口服安慰劑。主要研究終點(primary end point)為：治療的第43天其血小板數量大於50,000/mm3。

三、 研究結果

在「治療組」中，接受30、50或75毫克的eltrombopag治療者，達到主要研究終點的比例分別為28%、70%、以及81%；而在「對照組」中，僅有11%病患達到。此外，接受30、50或75毫克的eltrombopag治療者，其（治療後第43天的）血小板數量分別為26,000/mm3，128,000/mm3及183,000/mm3；而「對照組」則為16,000/mm3。

在第15天時，接受50或75毫克的eltrombopag治療者，80%病患的血小板數目已開始增加，同時這2組的出血比例在治療期間亦減少。發生副作用的比例與嚴重度，在「安慰組」與「治療組」相差不大。

四、 結論

Eltrombopag做為復發或頑固型原發性血小板低下性紫斑症的治療，可以增加病患的血小板數量，且呈現劑量相關性（dose-dependent）的反應。（臨床試驗編號：NCT00102739）