一、 研究背景
干擾素(interferon alfa)被廣為使用在轉移性腎細胞癌(metastatic renal-cell carcinoma)的病患，但是其療效與耐受性有限。Temsirolimus是一個針對mTOR激脢(mammalian target of rapamycin kinase)的抑制劑，以之做為標靶治療藥物，可能對進行性腎細胞癌有所助益。

二、 研究方法
我們進行這項多中心、第3期的臨床試驗，研究對象為626名罹患轉移性腎細胞癌的病患，他們先前都未曾接受治療且預後差(大多數病人具有3個以上不良的預後因子)，將他們隨機分派成三組：「temsirolimus治療組」（209人）接受每週1次的temsirolimus點滴注射（每次劑量25毫克），「干擾素治療組」（207人）接受每週3次的干擾素皮下注射（每次300萬單位，在病人可耐受的情況下，將劑量逐漸增加至每次1,800萬單位），「合併治療組」（210人）則接受每週1次的temsirolimus點滴注射（每次劑量15毫克）加上每週3次的干擾素皮下注射（每次600萬單位）。主要研究終點(end-point)為「總體存活期(overall survival)」，次要的研究終點包括「無疾病進展存活期(progression-free survival)」、「客觀反應率(objective response rate)」、以及「臨床受益率(clinical benefit rate)」，其中臨床受益率定義為至少24週以上達到客觀反應或穩定疾病狀態。

三、 研究結果
「Temsirolimus治療組」比起「干擾素治療組」有較長的總存活期（死亡危害比(hazard ratio for death) 0.73，95%信賴區間為0.58∼0.92，p值＝0.008）及無疾病進展存活期（p值＜0.001）。「合併治療組」的總存活期比起「干擾素治療組」反而沒有明顯的助益（危害比0.96，95%信賴區間為0.76∼1.20，p值＝0.70）。各組的平均總存活期分別為：「干擾素治療組」7.3個月，「Temsirolimus治療組」10.9個月，「合併治療組」8.4個月，而三組的客觀反應率並未達到統計學的差異，然而Temsirolimus治療組確實有較高的臨床受益率(32.1%,P<0.001以上合併治療組的28.1%以及P=0.002以上，干擾素治療組的15.5%)。
「Temsirolimus治療組」有較多的皮膚疹、週邊水腫、高血糖以及高血脂的副作用，「干擾素治療組」則較常發生無力感(asthenia)。嚴重副作用（第3或第4級副作用）的發生比例，在「Temsirolimus治療組」有67%，少於「干擾素治療組」的78%（p值＝0.02）及「合併治療組」的87%（p值＝0.02）。

四、 結論
與干擾素相較之下，temsirolimus可延長轉移性腎細胞癌的總存活期；但若合併治療並不會增加總存活期。（臨床試驗編號：NCT00065468）