一、 研究背景與目的
骨髓分化不良症候群(myelodysplastic syndrome)病患中，有16∼28%會合併有染色體5q31的缺失，其特徵就是會有嚴重貧血，且通常對治療反應不佳。我們研究lenalidomide (CC5013)是否能抑制此異常的5q31-株(5g31-clone)，且減少病患的輸血次數。

二、 研究對象與方法
有148名病患進入本臨床試驗，他們接受每天10 mg的lenalidomide治療，有些是每4週使用21天，有些則是每天使用。在24週的療程後，採「意向治療法(intention-to-treat)」分析，對血液、骨髓及染色體的變化進行評估。

三、 研究結果
在148名病患中，有112名減少了輸血次數（佔了76%，95%信賴區間為68∼82%），有99名不再需要輸血（佔了67%，95%信賴區間為59∼74%），這些均與病患的細胞核型(karyotype)無關。病患對lenalidomide的治療反應很快且持續，平均反應時間為4.6週（範圍1∼49週），在平均追蹤104週後，維持不需要輸血的中位時間仍未達到。最高的血紅色值平均是13.4 g/dL（範圍9.2∼18.6 g/dL），與先前最低的血紅素值相較之下，平均升高了5.4 g/dL（範圍1.1∼11.4 g/dL）。
在85位可評估染色體的病患中，有62名有染色體方面的改善，且當中有38名甚至達到染色體的完全緩解(complete cytogenetic remission)。在106位可評估骨髓標本的病患中，有38名的細胞異常達到完全改善(complete resolution)。
治療過程中，最常中斷治療或是調整lenalidomide藥物劑量的原因是中度至重度的嗜中性白血球低下（有55%病患）及血小板低下（有44%病患）。

四、 結論
對於罹患骨髓分化不良症候群合併有染色體5q31缺失的病患，使用lenalidomide可以有效減少輸血次數，並改善細胞學及染色體方面的異常。（臨床試驗編號：NCT00065156）