譯者：鄧仲仁

一、 研究背景
在罹患骨髓發育不良症候群(myelodysplastic syndrome, MDS)的病患中，其貧血的狀態藉由單獨給予「合成基因紅血球生成素(recombinant human erythropoietin, rHuEPO)」有10%∼20%的病人會有改善；若是再合併給予「合成基因顆粒球生長因子(recombinant human granulocyte–colony-stimulating factor, rHuG CSF)使用則有35%∼40%的病人會獲得改善。然而其治療的經濟效益與生活品質是否改善仍未有文獻的探討。

二、 研究對象
我們將60名罹患骨髓發育不良症候群(MDS)、低度貧血、且血清紅血球生成素(EPO)濃度低於500 IU/L (500 mU/mL)的病患，隨機地分成2組：A組接受「合成基因紅血球生成素(rHuEPO)」合併「合成基因顆粒球生長因子(rHuG CSF)」治療，B組接受支持性治療。在12週後，若病患的紅血球生成系列有反應，則僅再給予「合成基因紅血球生成素(rHuEPO)」為期40週，若有疾病的復發，則再額外給予「合成基因顆粒球生長因子(rHuG CSF)」。治療後的反應，若血紅素上升至115 g/L (11.5 g/dL)以上，則定義為「顯著反應(major response)」；若血紅素上升的濃度在15 g/L (1.5 g/dL)以上，或是病患處於穩定狀態而不需輸血維持，則定義為「次要反應(minor response)」。

三、 研究結果
在A組的24名病患中，有10名病患對治療有反應；而B組的26名病患中，則沒有任何病患對治療有反應（p值＝0.01）。A組中有8名病患繼續單獨使用「合成基因紅血球生成素(rHuEPO)」，有6名則有復發。而「治療反應」往往在「合成基因顆粒球生長因子(rHuG CSF)」再次給予後達到。在醫療花費方面，A組病患平均每位病患要耗費26,723歐元，而B組病患平均每位病患耗費8,746歐元。病患治療後的生活品質，分別在第0週、12週、28週、52週，以「腫瘤治療功能性評估量表(Functional Assessment of Cancer Therapy, FACT)」的「貧血」次項評估，評估結果顯示，2組病患達到臨床改善者的百分比是相差不遠的（p值＞0.2）。

四、 結論
「合成基因紅血球生成素(rHuEPO)」合併「合成基因顆粒球生長因子(rHuG CSF)」可使41.7%的骨髓發育不良症候群(MDS)患者達到治療反應，但這項治療的支出是相當耗費的，且在生活品質上並沒有顯著的差異。