譯者：鄧仲仁

一、 研究背景
急性骨髓性白血病的病人中有高達30％的患者存在變異的FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3)基因，這種變異基因能夠產生異常蛋白質，造成腫瘤的發生。攜帶有這種變異基因的患者往往治癒率較低，預後較差。藉由抑制FLT3基因tyrosine kinase的活性，可以殺死帶有FLT3基因的白血病細胞，也可讓罹患帶有FLT3基因的骨髓性白血病的小老鼠延長壽命。CEP-701是一個口服型的新產品，可選擇性的抑制FLT3基因的自體磷酸化作用(autophosphorylation)以抑制tyrosine kinase的活性，已在急性白血病細胞株上看到治療成效，此試驗為第I 相、第II相之人體試驗。

二、 研究對象
我們進行一個第I/II期的研究，想知道CEP-701單獨使用於活體的效果，以看看CEP-701可否作為難以治療或復發且帶有FLT3基因的急性骨髓性白血病的挽救性治療方法(salvage treatment)。有14個已經過治療無效或復發的急性骨髓性白血病患者使用CEP-701，開始的劑量為口服60 mg，一天二次。病人持續接受治療，直到疾病再發生進展，或是劑量過大造成的毒性反應(dose-limiting toxicity)。

三、 研究結果
CEP-701造成的毒性很小。其中有五個病人在臨床上有反應，並且有生物活性(biologic activity)的証據，像是骨髓及周邊血液中的母細胞(blasts)減少。另外，臨床上治療是否有反應和CEP-701持久的抑制FLT3的表現也有關(sustained FLT3 inhibition)。

四、 結論
我們的實驗顯示抑制FLT3的表現和帶有FLT3基因的急性骨髓性白血病的臨床活性有關，所以CEP-701應該可以成為新的、分子層次的對抗急性骨髓性白血病的標靶治療法(targeted therapy)。