譯者：鄧仲仁

一、 研究背景
「Imatinib mesylate」（STI-571；Glivec）是一種酪胺酸活化酵素抑制劑(tyrosine kinase inhibitor)，可抑制BCR-ABL基因蛋白、血小板衍生生長因子受器(PDGF-R)與c-Kit基因蛋白，可以有效地使慢性骨髓性白血病達到血液與細胞的緩解，而且僅有輕微到中度的副作用。在急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)病人中，有70%的母細胞 (blast cell)是屬於c-kit基因陽性，並且之前也有實驗証實，使用imatinib mesylate對於c-Kit基因陽性的高度頑固性續發性急性骨髓性白血病(highly refractory, secondary AML)病患，可獲得完全緩解的報告。

二、 研究方法
因此對於c-kit基因陽性的成人急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)病人，其定義為週邊血或骨髓中，芽細胞比例大於30%，且芽細胞至少需有大於30%的芽細胞具有CD117陽性表現，這些病人對至少二次標準化學治療無效或是年齡過大無法接受標準化療時，則給予每天口服imatibin mesylate 600 mg治療，並以血液抹片、骨髓切片與序列分析評估其治療結果。

三、 研究結果
總計有21位病人接受此項治療，僅有其中五位達到有治療反應。五個對治療有反應的病人主要都是在骨髓中及周邊血液中的芽細胞(low blast counts)數目低的病人，這些病人被認為對於化學治療無反應，因為他們骨髓中及周邊血液中的母細胞(blast cell)一直存在，但其中二個病人在用imatibin治療後在血液學上顯示完全的緩解(complete hematologic remission)，另一個病人找不到有白血病細胞，而另外二個有也對治療有反應，只是反應較弱(minor response)。

四、 結論
以imatinib用來治療c-kit基因陽性的成人急性骨髓性白血病是有良好的安全性及病人有較好的耐受性，此外，本實驗也顯示對於這群病人，imatinib的臨床角色令人感興趣，所以需要進一步的臨床試驗來發展imatinib在臨床上的使用，及了解其分子層次上的作用機轉。