一、 研究背景
「高劑量化學治療合併支持性自體幹細胞移植」，在癌症的治療上仍是一個未有定論的治療方針。對於多發性骨髓瘤的患者，以高劑量化學治療做為第一線的治療方式，比起傳統劑量的化學治療，能夠得到較高的反應率，但是否能夠增加存活時間，則仍未有足夠的證據相佐證。

二、 研究方法
我們進行了一項多中心的研究計畫（Medical Research Council Myeloma VII Trial），總共納入了407名罹患未接受治療的多發性骨髓瘤病患（他們的年齡均小於65歲），將他們隨機地分配成二組，一組接受標準傳統的化學治療，另一組則接受高劑量化學治療合併自體幹細胞移植。

三、 研究結果
總共有401名病患被追蹤評估，我們發現接受高劑量化學治療的病患，其完全反應率(complete response)較接受傳統劑量化學治療者為高（44% vs. 8%，p值＜0.001），部分反應率(partial response)則大約相同（42% vs. 40%，p值＝0.72），最小反應率(minimal response)則較低（3% vs. 18%，p值＜0.001）。經由意向治療分析(intention-to-treat analysis)後，結果顯示高劑量治療的組別比起標準劑量治療的組別，其整體存活期比較長（p值＝0.04，經指數系列檢定(log-rank test)而得），無疾病進展存活期(progression-free survival)也比較長（p值＜0.001）。比起標準治療組，高劑量治療組增加病患的平均存活期約大於1年（54.1個月，95%信賴區間為44.9∼65.2個月 vs. 42.3個月，95%信賴區間為33.1∼51.6個月）。另外則有一項趨勢顯示，對於預後較差的病患（藉由β2微蛋白球濃度而評量，＞8 mg/L 為較差預後），其整體存活期的延長較明顯。

四、 結論
高劑量化學治療合併自體幹細胞移植拯救治療法(rescue)做為第一線治療，對於年齡小於65歲、罹患多發性骨髓瘤的病患是有效的。