一、 研究背景
惡性神經膠質瘤(malignant glioma)在兒童中屬於發生率較低的腫瘤，大約佔了每年罹患惡性腫瘤兒童的百分之五；這種腫瘤的分類主要以其原發部位（腦幹或其他部位），次要則以其組織型態做分類。若以放射治療，大部分都僅是緩和療法(palliative therapy)，平均存活時間為8至10個月。目前對於成年人或兒童的惡性神經膠質瘤，先做初步的廣泛性切除手術，繼之以放射治療，已為目前主要的治療方式，但治療效果仍然不好，第3期的腫瘤長期存活率約30%至40%，第4期的腫瘤長期存活率則僅有10%。因此，針對此腫瘤的化學療法仍在研究之中，本試驗即針對罹患惡性神經膠質瘤的兒童，給予每天口服temozolomide，評估治療成效。

二、 研究方法
將罹患惡性神經膠質瘤的兒童分成二組，進行多中心、第二期的臨床試驗。A組為經切片證實復發或進行性的高惡性度神經膠質瘤；B組為進行性、瀰漫性的內生性腦幹神經膠質瘤。一次療程為每天口服temozolomide（劑量為200 mg/m2），連續5天每28天為一次療程。之後根據影像學的證據（利用磁振造影測量腫瘤體積是否有持續地縮小）以評估藥物的反應性。

三、 研究結果
總共有55名兒童適合進行本項臨床試驗，其中34名為A組，21名為B組，總計他們接受了215個療程的化學治療。最常見的藥物毒性為第3/4級的血小板減少（約佔總療程數之7％）。長期的骨髓抑制使得治療必須被延遲（約佔總療程數之17％）或劑量必須降低（約佔總療程數之22％）。有2名兒童在治療當中死亡，其中1名死於嚴重的骨髓抑制併發敗血症，另1名死於肺炎。A組的總（最佳）反應率為12%（95%信賴區間：總人數統計為3∼28%，符合條件統計為2∼31%），B組則為5%及6%（95%信賴區間：總人數統計為0∼26%，符合條件統計為0∼27%）。他們的病程穩定（尤其是腦幹的神經膠質瘤），其中有2名病患，除了經影像學證實腫瘤變化穩定，同時也可以停止類固醇的使用。

四、 結論
Temozolomide的藥物毒性適中，其反應率很低。顯示它對於兒童高惡性度的神經膠質瘤，作用不太大。