譯者：鄧仲仁

一、 研究背景與目的

罹患急性淋巴性白血病(ALL)的患者，出現費城染色體(Philadelphia chromosome, Ph chromosome)及（或）BCR-ABL基因陽性的比率有隨著年齡增加而增加的趨勢（兒童時期為＜5%，成人時期則增加至40%以上），而此二者均是疾病不佳的預後因子。因此本項前瞻性臨床試驗追蹤了154名罹患急性淋巴性白血病(ALL)的病患費城染色體陽性或/併BCR-ABL基因陽性，目的在評估病程早期對治療有反應的預後價值，以及幹細胞移植在第一階段完全緩解(first complete remission, first CR)所扮演的重要性。

二、 研究對象與方法

西元1994至2000年，有154名罹患急性淋巴性白血病(ALL)的病患費城染色體陽性或/併BCR-ABL基因陽性接受本項前瞻性的臨床試驗（平均追蹤時間為4.5年）。他們均接受標準化的誘導療程(induction course)，繼之以mitoxantrone及中等劑量的cytarabine (HAM)。在每一段療程之後，其微量殘餘腫瘤(minimal residual disease, MRD)則以反轉錄多月太脢鏈反應(rt-PCR)偵測之（平均敏感度為10-5）。病患在HAM療程之後三個月，若進入完全緩解期(CR)，則接受異體（若有合適捐贈者）或自體（若無合適捐贈者）幹細胞移植。

三、 研究結果

在誘導療程後、HAM療程後及三個月後的完全緩解(CR)率分別是：53%、67%及62%。對於在三個月時的完全緩解(CR)，白血球數目較高及m-bcr亞型是已被證實的不佳預後因子；此二者的病患在誘導療程的第8天即出現不佳的藥物反應率。HAM療程所造成的殺腫瘤比率(HAM-associated salvage rate)，在急性淋巴性白血病(ALL) M-bcr亞型較m-bcr亞型為高（55% vs 30%，P值＜0.05）。適合做幹細胞移植者有103名，對他們而言，異體幹細胞移植與否及HAM療程後BCR-ABL基因是否呈陰性，皆能獨立地預測持續緩解期（P值分別＜0.001、＜0.01），以及存活率（P值分別＜0.02、＜0.01）。

四、 結論

最常造成病患治療失敗的原因是疾病的復發。對於罹患此病的成人，在第一階段完全緩解最適合的治療策略應是異體幹細胞移植。此外，對於疾病早期治療的新療程仍有待研究，以增加BCR-ABL基因陰性緩解率。