一、 研究背景與目的

STI571（即imatinib mesylate）是一種新的抗白血病藥物，屬於Abl kinase抑制物。此藥物使用在慢性骨髓性白血病(CML)病患，可以維持「完全血液反應(complete hematologic responses, CHRs)」，但病患長期使用此藥後，在不同時間點，其型態學與細胞學的變化均未被報告過。本研究即針對19名慢性骨髓性白血病(CML)病患（病程為慢性期，且對干擾素治療無效(interferon-refractory)），使用STI571後的血球與骨髓變化，維持至少14個月的追蹤。

二、 研究對象與方法

病患均接受（不同劑量的）有效口服劑量（每日自300毫克∼600毫克不等），分別在第0、2、5、8、11及14個月時，追蹤其週邊血液細胞數、骨髓檢查、以及染色體變化。

三、 研究結果

在第2個月時，19名病患中，有17名病患均獲得完全血液反應(CHR)；有1名病患在第5個月獲得完全血液反應(CHR)；另1名則在第11個月時獲得完全血液反應(CHR)。19名病患中，有5名病患因為有細胞數量減少的情形，必須暫時中斷藥物治療，有的則必須同時給予藥物減量，但所有的病患均能繼續接受STI571的藥物治療。與之前使用干擾素時不同的是，這些經STI571治療的慢性骨髓性白血病(CML)患者，除了獲得完全血液反應(CHR)外，同時也獲得完全的骨髓型態反應(complete morphologic marrow response)。骨髓正常化較週邊血液反應的時間要落後，但到了第8個月時，所有病患的骨髓均呈現正常或是較少的細胞數，且均沒有表現出慢性骨髓性白血病(CML)的型態。在第14個月時，19名病患中，有18名病患仍持續維持完全血液反應(CHR)及骨髓緩解型態(morphologic marrow remission)；1名病患則復發，出現慢性期的慢性骨髓性白血病(CML)。這些病患的血液、骨髓反應都有相類似的表現，但細胞學上的反應卻不盡相同：6名病患達到完全的細胞學反應(complete cytogenetic response)，其中4名進行螢光原位雜交法(fluorescent in-situ hybridization, FISH)或反轉錄聚合脢鏈反應(reverse transcription-PCR, rt-PCR)，亦呈現完全細胞學反應；6名病患有部分的細胞學反應；其餘7名病患則沒有獲得細胞學反應。有數名病患在治療期間，出現額外的異常染色體變化(clonal cytogenetic abnormalities)，這於對於接受STI571治療的慢性骨髓性白血病(CML)病患的預後與實驗室追蹤而言，可能具有重要指標。

四、 結論

本研究的病患均有完全的血液、骨髓反應，大部分病患（12名，63%）也有細胞學反應，若以分子學治療效果的角度視之，證實STI571可望有效地改變慢性期慢性骨髓性白血病(CML)病患的病程。但本研究的經驗、時間性的維持均不夠久，還需要針對慢性骨髓性白血病(CML)患者的致病機轉、最佳治療與實驗室偵測追蹤等，進行其他的研究。