前言

骨髓纖維化是一種慢性的骨髓增生性疾病，它的表現包括有骨髓間質組織反應性的異常增生，包含有纖維組織纖維化，骨質硬化以及血管新生現象。這個疾病併發骨髓異常增生(myelofibrosis with myeloid metaplasia; MMM) 的獨特性即在於骨髓間質組織有巨觀性的變化，而且這種變化被認為可能與反應性(reactive)和細胞素(cytokines)有相關性。血管新生現象也在近來證實與預後有關。這種疾病患者常有不正常而無效的紅血球系列製造、周邊血出現紅血球及白血球早期細胞(leukoerythroblastosis)、肝脾腫大，這些情況與骨髓外造血都有相關性。這個疾病的預後在過去的經驗說來都是不佳的，平均的存活時間約在3-5年。在這研究中，因為發現到抑制血管增生與細胞素的作用可能與治療的療效有關，因此採用thalidomide作為治療的藥物。

研究內容與結果

這個研究是一個前瞻性的研究，總共收錄了15位病患接受thalidomide治療。治療起始使用每日200 mg，之後每個月提高劑量200 mg到目標劑量為1000 mg。進入的標準為臨床及骨髓病理診斷確為MMM，沒有其他潛在性可能引發骨髓纖維化的相關疾病，如轉移癌、淋巴瘤、毛細胞白血病(hairy cell leukemia)、胖細胞疾病、急性白血病(含M7)或急性骨髓纖維化等，也必須沒有費城染色體(t9;22)或bcr/abl的異位。

結果

12個病患的血小板上升，3個病人的血紅素上升，12個脾臟變大的病患中有3個病人的脾臟縮小，9個骨髓血小板數目減少的病患中有5個病人的骨髓血小板數目上升，9個發現有血管增生現象的病患中有2個病人血管增生現象減少。副作用則有1位病人出現有心臟旁骨髓外造血機能，2位病人有明顯的白血球增生現象，3個病人呈現血小板過多的情形，其中的兩位出現有post-htromobcythaemic myeloid metaplasia(PTMM)，而且與週邊循環中的CD34陽性細胞數目較高有關。當病患接受到每天400 mg時，毒性就相繼出現。但是當藥量減少到每天50 mg時藥效仍然可以維持。

結論

thalidomide對於MMM具有正面的療效以及潛在性的反向生物調節功能。即使給予低劑量的thalidomide仍然具有治療功能。病患若罹患有thalidomide引發的血小板過多可能與PTMM或循環性CD34陽性數目較高有關。