一、 研究背景

體外的研究結果顯示，維甲酸(all-trans retinoic acid, ATRA)對罹患骨髓發育不良症候群(myelodysplastic syndrome, MDS)的患者，有加倍(synergize)紅血球生成素(EPO)刺激血球生成的功效。這項臨床試驗即在評估，若合併使用兩種製劑，對於骨髓發育不良症候群(MDS)患者的血球減少是否有效。

二、 研究方法與對象

此項試驗為期12週，對象為27名具有低度或中度危險因子的骨髓發育不良症候群(MDS)病患。每隔週給予病患口服維甲酸(ATRA)，劑量為每日80 mg/m2，連續7天，每天劑量分兩次給予；重組人類紅血球生成素(rhEPO)則是在全反式維他命A酸(ATRA)口服後的1週內皮下注射給予3次，起初劑量為150 U/kg，若6週後的紅血球生成效果不佳或無反應，則提高至300 U/kg。對治療有反應的病患，給予維甲酸(ATRA)與紅血球生成素(EPO)，維持原劑量再持續6個月（延伸期）。一直有反應的病患會給予進一步的治療。

三、 研究結果

臨床結果顯示是有意義的：紅血球生成的效果上升（血紅素至少上升1 g/dL），有的則減少了必要的輸血次數（13名，48%），4名病患在給予劑量加重的紅血球生成素(EPO)後，反應也有改善。10名病患（37%）在6個月的延伸期中的治療仍持續有反應，7名病患（26%）在持續13個月的追蹤仍有反應。12名原有嗜中性白血球減少的病患中，5名獲得治療反應；9名原有血小板減少的病患中，6名獲得治療反應。在持續的治療中，3名病患呈現三個血球系列均有反應的狀態。所有的病患皆有副作用（輕微高血壓、注射紅腫、皮膚乾燥、口唇炎(cheilitis)、結膜炎、指甲發育不良等）的產生，但症狀輕微，不需要停止治療。

四、 結論

維甲酸(ATRA)與紅血球生成素(EPO)併用療法，對低度或中度的骨髓發育不良症候群(MDS)病患是有效且是可忍受的，而最合適的劑量與延伸療程則需要進一步的研究與證實。