一、 背景：

對於治療新診斷為急性髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）、過量 芽細胞頑固性貧血合併急性轉化（refractory anemia with excess blasts in transformation，RAEB-t），或過量芽細胞頑固性貧血（refractory anemia with excess blasts，RAEB），目前尚未清楚瞭解使用含有topotecan + ara-C（TA）或fludarabine + ara-C（FA）±idarubicin的用藥是否優於含有idarubicin + ara-C（IA）而不包含fludarabine或topotecan的用藥。

二、 方法：

一共有1279位擁有上述診斷的病人於1991~1999年間接受治療，其中322 位接受IA用藥，600位接受FA用藥，357位接受TA用藥。所有的用藥使用之ara-C劑量為1~2 gm/m2/d，在IA是用連續輸注的方式給予，在FA和TA則以每天2~4小時期間給予。

三、 結果：

完全緩解（complete remission，CR）比率在FA及TA較低，分別為55% 及59%，在IA為77%。FA和TA的存活率及在CR之Event-free survival（EFS）兩者皆較短：對於IA，在CR之EFS的中位數（95%信賴區間）為63個星期（範圍為55~76個星期）；對於FA，此值為40個星期（範圍為31~46個星期）；對於TA，此值為36個星期（範圍為27~44個星期）。另外，IA的存活率中位數為77個星期（範圍為57~88個星期）；對於FA，此值為30個星期（範圍為27~35個星期）；對於TA，此值為41個星期（範圍為35~50個星期）。

四、結論與討論：

這些試驗並非是隨機的，且有較差預後的病人被不成比例地給予FA及TA用藥。但儘管如此，在考慮到預後的因素之後，FA和TA用藥在下列項目仍舊維持高度有意義地差異：CR比例較低，在CR之EFS較短，及存活率較短。即使考慮到在IA、FA、TA各組中個別試驗的可能影響因素後，也不會改變這樣的結果。因此一般而言，不論是給予FA或TA，如本實驗所給予的方式，是不太可能優於IA的。。雖然這樣的結果相當可能會被質疑是否FA和TA真的劣於IA，本文作者們相信由本研究至少可知FA和TA不太可能優於IA，雖然如此，從研究結果亦顯示出，對於大多數的病人，IA的用藥本身也不是絕對是好的。因此，重點應該放在尋找發掘新的治療方式，以及在隨機的臨床試驗中選擇出最佳的用藥。