一、 背景：

自從1970年代開始，使用高劑量cyclophosphamide（CY）及total-body irradiation（TBI）之後進行異體幹細胞移植（allogeneic stem cell transplantation）已可成功地治療骨髓性白血病。骨髓移植（bone marrow transplantation，BMT）可能會因為復發、植入物衰竭、或移植相關的併發症而導致失敗。在1980年代初期，開始研究busulfan（Bu）及CY的動機是為了要減少毒性反應及增進長期疾病緩解的可能性，然而關於移植前最佳的調理化學治療（conditioning regimens）選擇的爭議仍然持續著。 在1990年代初期，針對白血病人在骨髓移植前的化學治療，有4個隨機試驗比較了CY加上TBI，以及Bu加上CY兩種方式的差異，這4個試驗報告的後續追蹤時間範圍在24~42個月。有鑑於之前報告結果的不確定性，作者們決定去檢驗及更新這些隨機試驗的長期後續追蹤結果。

二、方法：

本研究分析了參與這四個隨機試驗之病人的長期預後，其中一共有316位病人有慢性骨髓性白血病（chronic myeloid leukemia，CML），172位病人有急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML），到現在為止的平均後續追蹤的時間超過了七年。關於存活率（survival）、無疾病存活率（disease-free survival，DFS）、及晚期併發症之發生等資料的更新，是藉由寄問卷至先前四項隨機試驗的研究中心或由其長期後續追蹤系統資料庫中獲得。

三、 結果：

在CML的病人中測試兩種處置方式，在survival 和DFS方面並沒有統計 上有意義的差異，預期的十年存活率Bu-CY比上CY-TBI分別為65%及63%。而在AML的病人中，預期的十年存活率Bu-CY比上CY-TBI分別為51%及63%（95%信賴區間，52%~74%）。在最後的後續追蹤，不論何種處置方式，大部分存活的病人健康都未受損而且已經回到工作崗位。在針對病人年齡及急性或慢性移植物對抗宿主疾病（graft-versus-host disease，GVHD）做過調整後，作者們分析了病人的晚期併發症：接受CY-TBI的CML病人有增加白內障形成的機會，而接受Bu-CY的病人有增加不可逆禿髮的機會。慢性GVHD是導致晚期肺部併發症及股骨無血管性骨壞死的主要危險因子。

四、 結論：

對於CML的病人，Bu-CY和CY-TBI提供了相似的治癒機會。而對於AML 的病人，可觀察到Bu-CY有低了10%的存活率，但此並不具統計上的意義。晚期併發症的發生，除了接受CY-TBI的CML病人有增加白內障形成的機會，而接受Bu-CY的病人有增加不可逆禿髮的機會之外，其他併發症發生機會二者是相當的。