簡介

骨髓發育不全症候群(MDSs)的病程可以是慢性漸進的，也可能是快速進行的。MDS分為5個亞型若為難治癒的貧血(refractory anemia, RA)或RA合併 ringsideroblasts (RARS)這2種亞型 (芽細胞數<5%)，其最常見之存活率可超過30個月，若是RA合併芽細胞過多(excess of blasts，RAEB) (芽細胞數5~20%)或RAEB in transformation(芽細胞數均21~30%)這兩種亞型，存活率則是小於12個月，單獨施以化療少有延長他們的生命的。因此，這篇論文主要要探討對MDSs或MDS後患急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia)的病患，施以自體幹細胞移植(autologous stem cell transplantation，ASCT)或是異體幹細胞移植(allogeneic stem cell transplantation，alloSCT)作為鞏固化療後的加強治療，其治療療效的評估。

方法

首先，先給予這些病人一至兩個療程的緩解誘導治療(remission-induction therapy)（以idarubicin, cytarabine 及etoposide為主），加上一次以cytarabine及mitoxantrone 為主的加強鞏固化療，然後才施以幹細胞移植， (對有組織相容性親人的病患施以alloSCT，其他的則施以ASCT。)對接受ASCT的病患，先用骨髓細胞，接著再用血液幹細胞，此舉可縮短移植後骨髓造血功能短暫性低下的時間。

結果

在追蹤了平均3.6年(中位數)後，184位可評估的病人中4年的存活率為26%，平均存活期為13個月。有100位(54%)在經過remission-induction therapy後得到完全緩解。4年的無病存活率(disease-free survival)為29%，而平均無病存活期為12個月。在39位得到親人捐贈的病患中，有28位(72%)在第一次完全緩解時(complete-remission-1, CR-1))做移植，其中兩位是在還沒接受鞏固化療時就進行移植了，另外59位沒有捐贈者的病患中，有36位(61%)在第一次完全緩解時接受ASCT。他們(有捐贈與無捐贈者)的4年無存活病率(DFS)分別是31%及27%，至於4年存活率從完全緩解開始算起則是分別為36%與33%。

結論

如果用治療AML的鞏固化療(consolidation chemotherapy)及維持化療(maintenance chemotherapy)來治療MDS，其緩解期比治療真正AML的緩解期來得短，所以有必要尋求另外一種更有效的治療方法，即這一次做的ASCT。有人質疑從MDS病人身上是否可能取得足夠的正常幹細胞來做ASCT，因為MDS是一種同株幹細胞疾病(clonal stem cell disorder)，然而有人發現在MDS病患施以化療在誘發完全緩解之後，其細胞是正常的，也有人發現從這些病患身上取得的週邊幹細胞通常都是多株的，故對他們施以ASCT是行得通的。用有組織相容性親人的幹細胞做移植(AlloSCT)有相當好的治癒率，不過應不應該先以化療緩解後才做則仍是有爭議的，若骨髓母細胞超過5%則預後會非常不好。這個研究也發現不管是有無捐贈者，他們的4年整體存活率與無病存活率並沒有顯著的差異，年齡及細胞形態對它們之間的差異亦沒有太大的影響。跟之前IPSS所做的研究報告(病患只給予支持治療或治療不夠積極)比較，這個研究結果是令人鼓舞的。 這項前瞻性的研究證實了alloSCT與ASCT在治療MDS的功效，大部份小於60歲的病患，且所患的是高危險性MDS或AML-MDS，在接受積極化療後都可以達到完全緩解，也證明了他們可以接受幹細胞移植的可能性，總之，積極性consolidation therapy再加上幹細胞移植有意義的延長了存活率甚至提高了治癒率。