一、研究背景

此項研究的目的在探知，對罹患骨髓增加不良症(myelodysplastic syndromes, MDSs)的病患或MDSs續發之急性骨髓性白血病的病患，接受異體(allogeneic)或自體(autologous)幹細胞移植是否可行。

二、研究方法

若病患有組織抗原HLA相容的親屬捐贈者(histocompatible sibling)即施以異體幹細胞移植(alloSCT)，否則則用自體幹細胞移植(ASCT)。首先給予病人1~2療程含有idarubicin, cytarabine及etoposide的緩解-誘導療法(remission-induction therapy)後，再使用一個療程的cytarabine及mitoxantrone當做密集加強療法(intensive consolidation course)。本研究初期是用骨髓細胞來做自體幹細胞移植；後來為了﹝縮短移植後發育不全的時間﹞。改用週邊的血液幹細胞(mobilized blood stem cells)。

三、研究結果

研究人員對184名病患持續3.6年的追蹤，其四年存活率為26%，平均存活時間為13個月。其中100名患者（54%）在施予誘導緩解化學療法後達到完全緩解(complete remission, CR)。4年無病存活率(desease-free survival, DFS)為29%，平均無病存活時間為12個月。 在39名接受異體捐贈者的病患中，有28名（72%）在達到第一期完全緩解(first complete remission, CR-1)時進行異體幹細胞移植，其中包含2名患者沒有經過加強療法即進行移植。另外59名沒有捐贈者的病患中，有36名（61%）在達到第一期完全緩解(CR-1)時進行自體骨髓移植。比較這兩組有無幹細胞捐贈者的病患，其4年無病存活率分別為31%和27%。而其中有完全緩解的病人，其4年的無病存活率則分別為36%和33%。

四、結論

這個大規模的前瞻性研究顯示，不論是異體移植或是自體移植，在這類病人的可行性不錯。這個療法可得到相對較高的緩解率(remission rate)，且大多數達到緩解的病人在第一次完全緩解(CR-1)時都能接受幹細胞移植。後續的研究將繼續探討此療法是否優於單獨只使用化學治療。