現今對合併骨髓纖維變性的骨髓化生(myeloid metaplasia with myelofibrosis, MMM)患者，治療方法仍多所受限。已有的方法例如輸血、給予男性素、類固醇、hydroxyurea、進行脾切除等，或因毒性太大，或因效果不佳其治療價值均有限。本研究以週邊血液幹細胞為主，研究其對於MMM病患的益處是否可行。

二、 研究方法

研究對象為27名平均年齡為59歲（從45∼75歲）的MMM病患，從他們身上做自體週邊血液幹細胞的收集，其中的21名病患並且接受週邊血液幹細胞移植。在收集這27名病患的週邊血液幹細胞時，有2名病患未施打任何藥物即予收集，有17名病患需給予G-CSF後收集，另外的8名病患或因疾病有白血病之轉型(4人)，或因血球數太高須予減量(1人)或因力求取得之幹細胞能夠正常(1人)或因醫師的選擇(2人)，在接受了anthracycline-cytarabine的誘導化療加上G-CSF的使用後收集幹細胞。這些病患平均每公斤體重可取得11.6*106個CD34+細胞。這27名病患中，有21名病患在隨後接受口服busulfan（16mg/kg）的骨髓根除性(myeloablati)化療，並且進行週邊血液幹細胞移植。

三、 研究結果

移植後，中性白血球恢復的平均時間為21天（範圍：10∼96天），而血小板恢復的平均時間為21天（範圍：13∼246天以上）。有5位病患因為中性白血球與血小板的恢復時間過於延遲，因而接受儲備的週邊血液幹細胞再次移植。移植後的平均追蹤時間有390天（範圍：70∼1623天），兩年確切存活率約為61%。接受移植後，有6名病患死亡：其中3名死於非復發性的因素（當中有1名是在接受週邊血液幹細胞輸注後100天內死去），3名死於疾病的進行復發。原本有17名貧血的病患，在接受移植後有10名病患其紅血球有所反應（血紅素≧10 g/Dl，大於8週未曾接受輸血）。原本有8名病患其血小板數量少於100*109/L，在接受移植後，4名病患有反應，而達到持久性的數量高於100*109/L。原本有脾腫大症狀的10名病患，接受移植後，有7名病患已改善。

四、 結論

結論有以下：第一，對大部分的MMM患者，收集其週邊血液幹細胞是可行的，且在移植後，幹細胞都能成功穩定地植入。第二，使用busulfan單一藥物來做骨髓根除，會伴隨有一些副作用毒性，但這在可接受範圍內即使年紀達75歲的病人也可接受這樣的治療。第三，大部分的病患接受移植後都能得到最佳的臨床改善，尤其在貧血及有症狀的脾腫大方面。第四，這項新技術更進一步的研究是必須的，且已經通過核准。