研究背景：

Fludarabine對於用chlorambucil治療無效的chronic lymphocytic leukemia（CLL）是一種有效的治療。本研究目的為比較fludarabine與chlorambucil當第一線藥物治療CLL的功效。

研究方法：

在1990到1994年間，我們隨機分配509位過去未接受治療的CLL病患接受下列治療：fludarabine（靜脈注射25 mg/ m2，每28天注射5天），chlorambucil（每天口服40 mg/m2，每次療程28天），或是fludarabine（20 mg/m2，每28天中注射5天）合併chlorambucil（每天口服20 mg/m2，每次療程28天）。對於那些每個月評估中有額外反應的病患繼續接受原被分配的治療，最大到12個療程。

結果：

分配至給予fludarabine合併chlorambucil的病患在實驗中分析發現產生毒性之比率過高，而且反應率並沒有比單獨給fludarabine的組高，因此病患之後不再分配至這組。至於另外兩組，單給fludarabine的組明顯比單給chlorambucil的組有比較高的反應比率。在170位單給fludarabine的病人中，有20 %的病人完全緩解，有43 %部分緩解。相對的單給chlorambucil的181位病人中，則分別為4 %與33 %（P值均小於0.001）。單給fludarabine的組平均緩解的時間為25個月，沒有疾病惡化的時間為20個月，而單給chlorambucil的組則均為14個月（P值均小於0.001）。至於平均存活率則沒有明顯差異，單給fludarabine的組為66個月，單給chlorambucil的組為56個月，合併使用的組為55個月。雖然整體來說兩個單一藥物治療的組藥物毒性還可忍受，但是嚴重感染及白血球減少都是在單給fludarabine的組比較多。

結論：

對於CLL的最初治療，單獨使用fludarabine比起單獨使用chlorambucil可以有較高的反應比率、較長的緩解時間與較長的疾病無惡化時間，但整體的存活率沒有提升。