一、 背景：

Irinotecan已經美國食品藥物管理局驗證可治療轉移性大腸直腸癌、卵巢、乳房、胃及食道癌，而其在非小細胞及小細胞肺癌也有療效。本實驗乃針對預後相當不好的晚期肝癌患者，使用irinotecan所作的第二期臨床試驗。

二、 方法：

此實驗乃針對有局部侵犯、復發、或已轉移的肝癌，病人允許接受過一種化學治療，只要它不是topoisomerase-1 inhibitor類即可。其次，病灶必需是可測量的、病患須有適當及良好的肝腎功能，irinotecan的起始劑量為125mg/m2，每星期給予一次，連續四星期，之後停用兩星期，這是一個治療週期。在經過兩個週期的治療後，病人再用影像學的方法重新分期。其間，當出現可能的毒性反應時則減低劑量。

三、 結果：

共有14位病人（10位男性、4位女性）於1997年的10週期間加入了這試驗。中位年齡為58歲（範圍在38到74歲之間）。中位體能狀態為1（範圍在0-1）。其中2位病人先前做過化療（14%），1位病人接受過放療（7%）。他們總共接受了30個週期的治療（平均為1；範圍在1到6之間）。這些病人發生的副作用，主要是噁心、嘔吐、嗜中性白血球減少、腹瀉和疲倦，所有的病人都至少一次因此減低了劑量以避免毒性。結果發現只有1個病人（7%，95% confidence interval，0-20%）對irinotecan有部分反應且持續7個月之久；1位病人（7%）則是暫時穩定了病情達3.5個月，其餘12位病人（86%）治療無效，而病情逐漸惡化。最後共有13位病人（93%）因疾病惡化死亡，有療效的那位病人目前仍存活著並且正接受進一步的治療。整體平均存活期為8.2個月。

四、 結論：

　　Irinotecan對於晚期肝細胞癌確實有適度的功效。它的毒性，可能和病患不佳的肝功能或是不足的藥物代謝及排除能力有關。如同許多以目前的藥物治療功效仍小的癌症一樣，對於晚期肝癌有必要更重視新治療方式的開發與發展。其中，Gemcitabine（2'，2' difluorodeoxycytidine）也許是治療晚期肝癌的一種較新的化療藥物。至於第二代或第三代的topoisomerase-1 inhibitor，有的因有較好的體外實驗療效且其毒性也較低，也許對此疾病會有所幫助。